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Questions fréquentes (FAQ)

 Les participants auront-ils accès au meilleur traitement ?


Si on propose un essai clinique, c'est pour améliorer le traitement de la maladie dans le futur.
La participation aux essais peut permettre d'accéder rapidement à un nouveau traitement prometteur.
Dans tous les cas, le médecin investigateur s'engage à poser le meilleur diagnostic pour le meilleur traitement adapté à chaque cas. Il doit délivrer les meilleurs soins possibles. L’essai clinique ne le décharge pas de ses responsabilités.
 
 
 Pourquoi compare-t-on plusieurs traitements dans un essai ?


Afin de savoir si un nouveau médicament va être aussi bon ou même meilleur qu'un traitement déjà existant (efficacité, tolérance), il est indispensable de faire des comparaisons de ces différents traitements par un essai clinique.
Plusieurs groupes de personnes sont ainsi traités en parallèle par les médicaments que l'on souhaite comparer.
 
 
 Comment sont constitués les groupes de traitement (Randomisation) ?


Dans un essai comparatif entre un nouveau médicament et un médicament déjà connu, les personnes participant à l’essai sont traitées dans des groupes de traitement différents.
Chacun des groupes prend un des médicaments que l'on souhaite comparer.
Pour garantir l'objectivité du médecin, ce n'est pas lui qui choisit le groupe dans lequel le participant est inclus.
Le type de traitement reçu est déterminé par tirage au sort informatique. C'est ce que l'on appelle la randomisation, mot qui vient de randomiser, hasard en anglais.
Le tirage au sort n’est pas une procédure arbitraire, c’est le seul moyen de garantir une comparaison scientifiquement acceptable entre deux groupes de patients.
Le traitement reçu à la suite de ce tirage au sort informatique sera appliqué et contrôlé par le médecin investigateur qui le suit.

Les différents types d’essais :

  • Essai en ouvert : dans un essai ouvert, le médecin et le participant connaissent l'ensemble des médicaments pris.
  • Essai en double insu : Dans certains cas, l'essai est conduit en double insu. À la différence d'un essai ouvert, ni le médecin, ni le personnel soignant ni le participant ne savent si le participant reçoit le nouveau médicament que l'on teste ou un médicament qui existe déjà et qui est commercialisé ou un placebo.

La technique de l'essai en double insu est utilisée pour éviter que la personne malade, le médecin et le personnel soignant ne soient influencés par une opinion à-priori qu'ils pourraient avoir vis à vis de tel ou tel médicament.
 

  • Essai contre placebo : II y a deux sortes d'essais : 
  • Lorsqu'il existe déjà un traitement de la maladie étudiée (dit traitement de référence), l'essai va comparer un nouveau médicament à ce traitement de référence. 
  • Lorsqu'il n'existe pas de traitement de référence, l'essai va comparer le nouveau médicament à un produit qui a la même apparence mais qui ne contient pas la molécule testée, le placebo.

 

Rien n’empêche qu’une personne prenant le placebo ou le nouveau médicament n’ait accès à d’autres traitements si son état de santé l’exige.
S’il y a des raisons de craindre un désavantage réel pour les personnes participant à l’essai, quel que soit le groupe de traitement (placebo ou médicament testé), des procédures précises sont prévues dans le protocole.
 
Dans ce cas, le participant peut recevoir un nouveau traitement, dit traitement de recours. Il est donné, selon les termes prévus dans le protocole de l’essai, du fait de l’efficacité jugée insuffisante du traitement reçu dans l’essai ou d’effets indésirables auxquels il faudrait mettre fin.
 

 Que se passe-t-il après l’essai ?


À l’issue d’un essai clinique, les volontaires sains ou les patients qui ont été impliqués continuent à être suivis par une équipe médicale. Toutes les informations concernant les participants à l’essai resteront confidentielles car elles sont couvertes par le secret médical.
Toute personne ayant participé à un essai clinique bénéficie d’un droit d’accès aux conclusions de l’essai auquel elle a participé, tel que le stipule le droit français. Pour cela, elle peut s’adresser au médecin investigateur qui l’a suivi pendant l’étude. Il est possible également de consulter les registres des essais cliniques qui publient les résultats globaux des essais (répertoire des essais cliniques de l’ANSM).

 (Source : CENGEPS)

 

 Qu'est-ce qu'une autorisation temporaire d'utilisation? (ANSM)


En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire d’utilisation (ATU).

Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :

  • les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares pour lesquelles il n'existe pas de traitement approprié
  • leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques. En pratique, il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation : les ATU de cohorte et les ATU nominatives.

 

 . L'ATU dite de cohorte (ATUc) concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées et s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT ).
Cette ATU est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.

 

 . L'ATU dite nominative (ATUn) s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale. Cette ATU concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles. 
Elle est délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient
Cependant, l’utilisation de spécialités bénéficiant d’une ATU ne peut se substituer à un essai clinique et n’a pas d’objectif d’investigation.
En effet, à un stade précoce du développement des médicaments, les essais cliniques doivent toujours être privilégiés.
La décision d’ATU ne doit pas freiner la mise en œuvre ou la poursuite d’essais cliniques permettant d’apporter des réponses précises et indispensables sur le rapport bénéfice/risque d’un médicament. 
 

 (Source : ANSM)